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Aufbauend auf dieser Arbeit an Flüssigkeits- und digital-motorischen Biomarkern führen wir nun eine ganze Reihe von First-in-Human-Therapiestudien mit gezielten, mechanistischen Antisense-Oligonukleotiden (ASO) bei verschiedenen genetischen Ataxien, FTD, Alzheimer und ALS durch. Dazu gehört auch ein systematisches Entwicklungsprogramm für hoch individualisierte "n-of-1"-ASOs, bei dem mechanistische Behandlungen entwickelt und auf den Markt gebracht werden, die sogar auf einzelne Patienten und ihre jeweiligen persönlichen Mutationen zugeschnitten sind (1 Mutation 1 Medicine, Synofzik et al, 2022, Nucleic Acid Therap).
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JOURNAL OF NEUROLOGY NEUROSURGERY AND PSYCHIATRY (2024)
Maike F. Dohrn,Danique Beijer,Museer A. Lone, Elif Bayraktar,Piraye Oflazer,Rotem Orbach,Sandra Donkervoort,A. Reghan Foley, Aubrey Rose,Michael Lyons,Raymond J. Louie,Kenneth Gable,
Jennifer Faber,Moritz Berger,Carlo Wilke,Jeannette Hubener-Schmid,Tamara Schaprian,Magda M. Santana,Marcus Grobe-Einsler, Demet Onder, Berkan Koyak,Paola Giunti,Hector Garcia-Moreno, Cristina Gonzalez-Robles,
ANNALS OF NEUROLOGYno. 2 (2024): 400-406
Magda Matos Santana,Patrick Silva,Maria M Pinto,Laetitia Gaspar,Rui Jorge Nobre,Sonia Duarte, Tania Marques, Margarida Gama-Carvalho,Cristina Januario,Ines Cunha,Joana Ribeiro,Jeannette Huebener-Schmid,
biorxiv(2024)
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Alzheimer's research & therapyno. 1 (2024): 10-10
Stem Cell Research (2024): 103363-103363
Journal of Neurologypp.1-9, (2024)
MOVEMENT DISORDERS (2024)
JOURNAL OF NEUROLOGY NEUROSURGERY AND PSYCHIATRY (2024)
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