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LinQURE: A Novel AAV Gene Silencing Platform That Supports Multi-Transcript Targeting for Complex Disorders
Irena Boc, Anna Moreno Garcia, Pablo de Miguel Herraiz,Sonay Keskin,Vanessa Zancanella, Seyda Acar Broekmans,Astrid Valles,Ying Poi Liu,Melvin Evers,Morgane Wartel
MOLECULAR THERAPY NUCLEIC ACIDSno. 3 (2024)
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Selective Silencing of Mutant C9orf72 Transcripts
Vanessa Zancanella, Sebastian Kieper,Irena Bockaj, Maroeska Oudshoorn-Dickmann,Kristel van Rooijen, Vlad Shtefaniuk,Tom van der Zon, Bianca Zardetto,Mercedes Valls, Leontien van der Bent,Morgane Wartel,Ying Poi Liu
MOLECULAR THERAPY（2022）
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