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Clinical Development of Autologous Genome-Edited Hematopoietic Stem Cells to Treat Mucopolysaccharidosis Type I
Edina Poletto, Manasvi Marathe, Dana Margittai, Xikun Liu, Qiaoshi Jiang, Trupti Deshpande,Fariba Fazeli, Tsutomu Ikeda, Timothy Van Horn,Natalia Gomez-Ospina
MOLECULAR GENETICS AND METABOLISMno. 2 (2024)
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Editorial: Genome editing in stem cells
Delger Bayarsaikhan,Edina Poletto
Frontiers in Genome Editing (2024): 1357369-1357369
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POTENCY ASSAY DEVELOPMENT FOR CELLULAR THERAPY PRODUCTS UNDER REGULATORY REQUIREMENT: IDUA ENZYME ACTIVITY OF GENOME EDITED HEMATOPOIETIC STEM CELLS
Q. Jiang, X. Liu, J. Truong, L. Liu, T. J. Neff, F. Fazeli, S. Feldman,E. Poletto,N. Gomez-Ospina
CYTOTHERAPYno. 6 (2024): S117-S117
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