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Lentiviral Haematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Early-Onset Metachromatic Leukodystrophy: Long-Term Results from a Non-Randomised, Open-Label, Phase 1/2 Trial and Expanded Access
Francesca Fumagalli,Valeria Calbi,Maria Grazia Natali Sora,Maria Sessa,Cristina Baldoli,Paola Maria Rancoita,Francesca Ciotti,Marina Sarzana,Maddalena Fraschini,Alberto Andrea Zambon,Serena Acquati,Daniela Redaelli,Vanessa Attanasio,Simona Miglietta,Fabiola De Mattia,Federica Barzaghi,Francesca Ferrua,Maddalena Migliavacca,Francesca Tucci,Vera Gallo, Ubaldo Del Carro, Sabrina Canale, Ivana Spiga, Laura Lorioli, Salvatore Recupero, Elena Sophia Fratini, Francesco Morena, Paolo Silvani, Maria Rosa Calvi, Marcella Facchini, Sara Locatelli, Ambra Corti, Stefano Zancan, Gigliola Antonioli, Giada Farinelli, Michela Gabaldo, Jesus Garcia-Segovia, Laetitia C. Schwab, Gerald F. Downey, Massimo Filippi, Maria Pia Cicalese, Sabata Martino, Clelia Di Serio, Fabio Ciceri, Maria Ester Bernardo, Luigi Naldini, Alessandra Biffi, Alessandro Aiuti
Lancet（2022）
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