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PB0146 Functional Characterization of a Human F9 Gene-Inserted Product in Hemophilia B Mice
D. Chalothorn, L. Sabin,K. Lai, Y. Kim,R. Sattler,C. Moroski-Erkul, K. Walsh, C. Shaw, J. Phillips, D. Gutstein,C. Kyratsous, L. Morton
Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis (2023): 101087
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Consecutive genome editing in non-human primate achieves durable production of human alpha-1 antitrypsin at physiologic levels and reduction of the homologous native protein
C. Boiselle, P. Sharma, T. Das,K. Zheng, D. Lizardo,C. Moroski-Erkul, T. Yangdon, E. Kollarova, V. Doshi, R. Cole, N. Kolluri,S. Jaligama,H. Sampath, D. Kim, S. Soukamneuth, S. Parthasarathy, A. Whynot, S. Williams, L. Shaw,A. Amaral,M. Roy, M. Young, D. Guan,N. Gardner, Y. Xu,L. Sepp-Lorenzino,J. Seitzer, S. Burns
HUMAN GENE THERAPY（2021）
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