Exposition, Efficacité Et Sécurité En Vie Réelle Du Romiplostim En France. Données Du Registre CARMEN-France

Le romiplostim est commercialisé depuis 2009 en France dans le traitement du purpura thrombopénique immunologique (PTI) primaire. Il est indiqué depuis 2020 chez les adultes ayant un PTI réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines–IgIV). Il existe peu de données concernant l'utilisation, l'efficacité et la sécurité en vie réelle du romiplostim dans le PTI. C'était l'objectif de cette étude. La source de population était le registre multicentrique CARMEN-France qui inclut et suit prospectivement des patients adultes (≥ 18 ans) ayant un diagnostic incident de PTI. Le PTI était défini par une numération plaquettaire (NP) <100 × 109/L et l'exclusion des autres causes de thrombopénie. La population d'étude était les patients inclus entre juin 2013 et décembre 2022 et exposés au romiplostim. Les patients étaient suivis jusqu'au 15/10/2023. Nous avons décrit les caractéristiques des patients, l'efficacité du romiplostim chez les patients ayant à l'initiation une NP < 30 × 109/L (réponse : NP ≥ 30 × 109/L ; réponse complète : ≥ 100 × 109/L) avec ou sans traitement concomitants, les effets indésirables (EI). Parmi les 1751 patients inclus dans le registre, 1384 avaient un PTI primaire et parmi eux 181 (13,1 %) ont été exposés au romiplostim. L'âge moyen était de 61,6 ans ; 86 (47,5 %) étaient des femmes ; 60 (33,1 %) avaient un score de Charlson ≥ 1. Au diagnostic de PTI, la NP médiane était de 8 × 109/L et 145 (80,1 %) patients avaient des signes hémorragiques. Le délai médian entre la date du diagnostic du PTI et le début du romiplostim était 1,7 mois ; 64,5 % patients avaient un PTI nouvellement diagnostiqué, 21,3 % un PTI persistant et 14,2 % un PTI chronique ; 94,7 % des patients ont eu une exposition antérieure aux corticoïdes, 73,4 % aux IgIV, 47,9 % à l'eltrombopag, 14,8 % au rituximab et aucun n'était splénectomisé. Le romiplostim était utilisé en seconde ligne chez 31,4 % des patients, en troisième ligne chez 32,5 % et ≥ quatrième ligne chez 34,3 %. L'exposition cumulée médiane au romiplostim était de 4,6 mois (70 patients avaient une exposition en cours au gel de données). Parmi les 112 patients qui avaient une NP <3 0 × 10^9/L à l'initiation de romiplostim, 105 (93,8 %) ont obtenu une réponse dont 93 (83,0 %) une réponse complète avec ou sans co-traitement. La fréquence de réponse globale était similaire selon les groupes d'âge, de sexe, de durée de la maladie, de lignes antérieures de traitement. Au dernier suivi, 99 patients avaient arrêté le romiplostim. Au total, 25 EI ont été recueillis chez 23 (12,7 %) patients, dont 14 thromboses chez 12 patients (6,6 %) et 1 myélofibrose grade 2. La moitié des patients (n = 89) ont par ailleurs eu au moins fois une thrombocytose sous romiplostim (NP > 400 × 109/L). Dans la pratique clinique française, le romiplostim est utilisé précocement. Le taux de réponse est important. Le profil de sécurité est bon excepté la fréquence des thromboses, confirmant les signaux des essais cliniques.