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Natural History of GM1 Gangliosidosis-Retrospective Cohort Study of 61 French Patients from 1998 to 2019.

Domitille Laur,Samia Pichard,Soumeya Bekri,Catherine Caillaud,Roseline Froissart,Thierry Levade,Agathe Roubertie,Isabelle Desguerre,Benedicte Heron,Stephane Auvin

JOURNAL OF INHERITED METABOLIC DISEASE（2023）

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关键词
central nervous system,GM1 gangliosidosis,lysosomal disorder,neurodegeneration
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