A krónikus myeloid leukaemia kezelésének aktualitásai

A krónikus myeloid leukaemia a tirozin­kináz-gátló kezelések megjelenése óta ha­lálos betegségből jól kezelhető, krónikus kórképpé vált. A betegség alapját a Phi­la­del­­phia-kromoszóma kialakulása és a kons­ti­tutívan aktív BCR-ABL1 tirozinkináz ke­let­kezése okozza. A tirozinkináz-gátlók al­kal­mazása mellett a krónikus fázisú CML-es betegek életkilátásai ma már megköze­lítik a normálpopulációét. Az elérhető ké­szítmények közötti választást olyan tényezők befolyásolják, mint a beteg kora, társbetegségei, a kezelés célja és az alkalmazni kívánt készítmény mellékhatásai. A tirozinkináz-gátló kezelésre refrakter betegek terápiája ma is kihívást jelent. Megoldást jelenthetnek az olyan új hatásmechanizmusú készítmények, mint az asciminib, amely a BCR-ABL1 alloszterikus inhibitora és a fenti esetekben is kiváló a hatékonysága. Az előrehaladott, blastos fázisú CML prognózisa továbbra is kedvezőtlen, a tirozinkináz-gátlók mellett általában kemoterápiás kezelés is szükséges, és a betegek hosszú távú gyógyulása csak allogén haemopoeticus őssejt-transzplantációval érhető el.