不同骨骼转移部位高危神经母细胞瘤患儿的临床特征与预后

目的:分析伴骨骼转移高危神经母细胞瘤(HR-NB)患儿的临床特点和相关预后因素。方法:回顾性分析2007年1月至2018年12月首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科收治的336例初诊伴骨骼转移HR-NB患儿临床资料，采用Kaplan-Meier法进行生存分析，单因素预后分析采用 Log- Rank检验， Cox模型用于多因素预后分析。 结果:336例患儿发病中位年龄43(4~148)月龄；男188例，女148例。面颅骨转移89例(26.5%)，脑颅骨转移193例(57.4%)，椎骨转移298例(88.7%)，胸肋骨转移183例(54.5%)，骨盆转移270例(80.4%)，上肢骨182例(54.2%)和下肢骨转移240例(71.4%)。患儿5年无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率分别为(30.4±2.7)%和(41.3±2.9)%。单因素分析显示，预后分类不良、形态学为神经母细胞瘤间质贫乏和节细胞神经母细胞瘤混合型、有丝分裂核分裂指数高、乳酸脱氢酶≥ 587 U/L、血清铁蛋白≥ 92 μg/L、 MYCN扩增及1p杂合性缺失及面颅骨、脑颅骨、胸肋骨、骨盆、上肢骨和下肢骨骨骼转移的HR-NB患儿5年OS率显著降低( P<0.05)。全部7部位广泛骨骼转移患儿5年OS率仅为(14.2±5.9)%，显著低于单部位及其他多部位骨骼转移患儿[5年OS率分别为(66.0±10.2)%和(43.6±3.4)%， χ2＝45.722， P<0.05]。 Cox多因素分析显示， MYCN扩增和面颅骨骨骼转移是影响伴骨骼转移HR-NB患儿预后的独立危险因素( HR＝4.165、2.560，95% CI：2.356~7.363、1.519~4.315，均 P<0.05)。 结论:初诊时伴多部位广泛骨骼转移HR-NB患儿预后极差。 MYCN扩增和面颅骨骨骼转移是影响伴骨骼转移HR-NB患儿预后的不良因素。