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Therapeutic Strategy for Spinal Muscular Atrophy by Combining Gene Supplementation and Genome Editing

Fumiyuki Hatanaka,Keiichiro Suzuki,Kensaku Shojima,Jingting Yu,Yuta Takahashi,Akihisa Sakamoto,Javier Prieto,Maxim Shokhirev,Estrella Nunez Delicado,Concepcion Rodriguez Esteban,Juan Carlos Izpisua Belmonte

NATURE COMMUNICATIONS（2024）

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关键词
Spinal Muscular Atrophy,mRNA modification,SMN1
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