Efficacité et tolérance de deux sels de trientine dans le traitement de la maladie de Wilson

Les chélateurs du cuivre (D-pénicillamine et trientine) sont efficaces dans la maladie de Wilson (MW). Il existe 2 sels de trientine : dihydrochlorhyde (TETA2HCL) conservé au froid, et tétrahydrochlorhyde (TETA4HCL) conservable à température ambiante. Évaluer la tolérance (avec la survenue d’évènement indésirable ayant conduit à l’arrêt du traitement) et l’efficacité (avec la survenue d’événement hépatique ou neurologique) de ces deux traitements. Étude rétrospective menée à partir des données du registre national Wilson en France. Les deux sels de trientine ont été disponibles en France entre 1970 et 2009. Quarante-trois patients wilsoniens traités par TETA 4HCL ou TETA 2HCL en monothérapie pendant au moins un an ont été inclus. La durée moyenne de traitement était significativement plus longue dans le groupe TETA 4HCL (12,6 ans) que dans le groupe TETA 2HCL (7,6 ans) (p = 0,011). Il n’y a pas eu de différence d’efficacité ni de tolérance, à l’exception d’un cas de lupus induit récurrent dans le groupe TETA 2HCL. La majorité des arrêts de traitements par TETA 4HCL était dû à l’arrêt de production de ce sel, tandis que l’arrêt du TETA 2HCL était en majorité dû à des problèmes de compliance. Les 2 sels de trientine sont efficaces dans le traitement de la MW avec une bonne tolérance et peu d’événements indésirables. Toutefois l’arrêt du TETA 2HCL était fréquent, lié à la nécessaire conservation au froid, tandis que la majorité (85 %) des arrêts du traitement par TETA 4HCL était dû à l’arrêt de production du traitement. La récente autorisation de mise sur le marché européenne du TETA 4HCL encourage l’utilisation de ce traitement dans la MW. L’efficacité des deux sels de trientine dans la MW est équivalente, toutefois la compliance est moins bonne chez les patients recevant du TETA 2HCL conservable au froid, nécessitant une vigilance accrue des prescripteurs lors du suivi.