关于脑内灌注Cerliponase alfa治疗CLN2疾病的综述

Journal of Liaoning University(Natural Science Edition)(2019)

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摘要
迟发性婴儿型2型神经元蜡样脂褐质沉积症(late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2,CLN2)又称为三肽基肽酶-1(TPP1)缺乏症,是Batten病的一种.Cerliponase alfa(BrineuraTM)是一种用于治疗CLN2的药物.文章综述了CLN2的病理特征、TPP1酶和cerliponase alfa(BrineuraTM)的使用方法和注意事项,为CLN2疾病的进一步研究提供参考.
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