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Comprehensive Analysis of Off-Target and On-Target Effects Resulting from Liver-Directed Crispr-Cas9–Mediated Gene Targeting with Adeno-Associated Viral Vectors
Kshitiz Singh, Raffaele Fronza, Hanneke Evens, Marinee K. Chuah,Thierry VandenDriessche
Molecular Therapy - Methods &amp Clinical Development (2024)
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Should Patients with Haemophilia Receive Gene Therapy
Thierry VandenDriessche,Kohei Tatsumi,Midori Shima
The Lancet Haematologyno. 10 (2022): e722-e723
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