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RGX-202, an Investigational gene therapy for the treatment of Duchenne muscular dystrophy: interim clinical data
A. Veerapandiyan,J. Dastgir,P. Falabella,S. Pakola, S. Rastogi, D. Phillips,C. Wilson,N. Boulos, J. Hall, V Jimenez,M. Gilmor,L. Yang,M. Fiscella,O. Danos
NEUROMUSCULAR DISORDERS (2023): S236-S236
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Comparative analysis of tropism of a large pool of AAV capsids in cell culture, mice, and non-human primates
A. C. Mercer,A. R. Giles, S. A. Yost,E. Firnberg, S. Cho, S. Tejada, J. Egley,J. Smith, K. Janczura,S. Karumuthil-Melethil,O. Danos,Y. Liu
HUMAN GENE THERAPYno. 23-24 (2022): A31-A31
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Biodistribution and safety of a novel AAV9 gene therapy for treatment of temporal lobe epilepsy shown in non-human primates
N. Pearson, A. Borta,A. Giles, J. Sims, B. Gaub,J. Smith,O. Danos,A. Mercer, R. Porter
HUMAN GENE THERAPYno. 23-24 (2022): A78-A78
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Evaluation of tissue specific promoters for liver or muscle gene transfer
R. Qian, S. J. Foltz,K. Elliott, I. Hafiz, S. Cho, T. Nguyen, W. Henry, R. Clarke, S. A. Yost,A. R. Giles,S. Karumuthil-Melethil,C. Qiao,Y. Liu,O. Danos
HUMAN GENE THERAPYno. 23-24 (2022): A33-A34
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