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A Phase I/II Clinical Trial of JR-441 for Treatment of Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)
Nicole M. Muschol,Mona Lindschau, Christina Quitmann, Johannes Hufschmidt,Cara O'Neill, Hanneke van den Akker, Maria Angelica Cordoba Claros,Minako Kobayashi,Satoshi Kawashima,Kazunori Tanizawa,Mathias Schmidt,Yuji Sato, Ami Kamitani
MOLECULAR GENETICS AND METABOLISMno. 2 (2024)
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[Importance of Lysosomal Storage Diseases in Rheumatology]
Charlotte Aries,Cornelia Rudolph,Nicole Muschol
Zeitschrift für Rheumatologieno. 5 (2024): 393-400
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