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Onasemnogene-abeparvovec Administration to Premature Infants with Spinal Muscular Atrophy
Stephen M. Brown, Aparna S. Ajjarapu, Divya Ramachandra,Laura Blasco-Perez,Mar Costa-Roger, Eduardo F. Tizzano,Charlotte J. Sumner,Katherine D. Mathews
ANNALS OF CLINICAL AND TRANSLATIONAL NEUROLOGY (2024)
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The Influence of a Genetic Variant in CCDC78 on LMNA-Associated Skeletal Muscle Disease
Nathaniel P. Mohar, Efrem M. Cox,Emily Adelizzi,Steven A. Moore,Katherine D. Mathews,Benjamin W. Darbro,Lori L. Wallrath
INTERNATIONAL JOURNAL OF MOLECULAR SCIENCESno. 9 (2024)
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