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SAGES1: Clinical Translation of CRISPR Genome Editing Strategy to Induce Fetal Hemoglobin to Treat Sickle Cell Disease
Rachel M Levine, Erin A Dempsey, Nikitha Nimmagadda, Yoonjeong Jang,Kalin Mayberry, Jingjing Zhang,David Cullins,Catherine Willis,Alicia Powers, Young-In Kim-Hoehammer, Jie Lin, Fei Zhang, Neha Das Gupta, Will Lewis,Varun Katta, Yichao Li, Timothy Lockey,Yong Cheng, Patti Lehigh,Frank Fazio, Alexis Kristine Leonard,Akshay Sharma,Sheng Zhou,Shengdar Q Tsai,Mitchell J Weiss,Jonathan S Yen
Bloodno. Supplement 1 (2024): 146-146
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Preclinical Development of Lentiviral Vector Gene Therapy for Diamond-Blackfan Anemia Syndrome
Senthil Velan Bhoopalan, Thiyagaraj Mayuranathan, Nana Liu,Kalin Mayberry, Yu Yao, Jingjing Zhang, Jean-Yves Métais,Koon-Kiu Yan,Robert E. Throm, Steven R. Ellis, Yan Ju, Lei Han,Shruthi Suryaprakash,Lance E. Palmer,Sheng Zhou,Jiyang Yu,Yong Cheng,Jonathan S. Yen, Stephen Gottschalk,Mitchell J. Weiss
Molecular Therapy (2024)
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