托法替布治疗合并间质性肺病的难治性幼年型皮肌炎一例并文献复习

目的:总结托法替布治疗难治性幼年型皮肌炎(JDM)的经验。方法:分析2021年3月中国医科大学附属盛京医院小儿肾脏风湿免疫科收治的1例确诊合并间质性肺病(ILD)的难治性JDM患儿的病史特点、托法替布治疗过程、辅助检查等资料，以评价其疗效。结果:患儿，男，12岁，持续周身皮疹，戈特隆征阳性，四肢近端进行性肌无力，病程超过6个月，伴心肌酶、转氨酶、血沉、肌红蛋白、涎液化糖链抗原6(KL-6)显著升高，抗PL-7肌炎抗体阳性，肌电图提示四肢肌源性损害，影像学显示双肺胸膜下间质性炎症改变，确诊为合并ILD的JDM。予患儿糖皮质激素联合环孢素及环磷酰胺治疗5月余，KL-6仍持续高值，肺部间质性渗出无好转，且血沉复升，免疫性高炎症未控制，诊断为难治性JDM合并ILD，遂予托法替布治疗，停用免疫抑制剂，效果显著，免疫性炎症指标下降，肺部间质渗出较前好转，泼尼松逐渐减量。随访9月余病情稳定，四肢肌力Ⅳ级，肌肉酶学、免疫学炎症指标正常，且未见不良反应。结论:托法替布为合并ILD的难治性JDM的治疗提供了新的临床选择，在传统的激素及免疫抑制剂疗效不佳时，尽早加用托法替布，可以改善患儿的症状和预后。