国产甲磺酸伊马替尼治疗儿童慢性髓系白血病慢性期的早期疗效和安全性分析

目的 评价国产甲磺酸伊马替尼(商品名昕维)治疗新诊断儿童慢性髓系白血病慢性期(chronic phase of chronic myeloid leukemia,CP-CML)的早期血液学、细胞遗传学、分子学反应和安全性.方法 收集35例从2014年1月至2018年1月在首都医科大学附属北京儿童医院初次确诊CP-CML的患儿,给予甲磺酸伊马替尼260～ 340 mg/m2,1次/d治疗,根据药物种类分为国产仿制药(昕维)组和进口原研药(格列卫)两组,国产仿制药(昕维)治疗组20例,原研药(格列卫)治疗组15例,随访至2018年5月.对比进口原研药,评价国产仿制药治疗CML患者3、6、12个月时的血液学、细胞遗传学和分子学反应及安全性.结果 35例初诊CP-CML患儿中位年龄10岁(1～16岁),其中男性18名,女性17名.治疗3个月时,国产仿制药组患儿完全血液学反应(complete hematologic responses,CHR)率为75％(15/20);80％(16/20)获得主要细胞遗传学反应(minor cytogenetic response,MCyR),45％(9/20) BCR-ABL转录本水平≤10％.治疗6个月时,CHR率为94％ (15/16);完全细胞遗传学反应(complete cytogenetic response,CCyR)为62.5％ (10/16);43.8％ (7/16) BCR-ABL≤1％.治疗12个月时,CCyR为92.3％(12/13);77％(10/13)BCR-ABL≤0.1％,对比进口原研药,差异无统计学意义(P＞0.05).15％(3/20)不良反应为血液学不良反应,无严重Ⅳ级不良反应;非血液学不良反应依次为疼痛35％ (7/20),消化道症状25％ (5/20),水肿15％(3/20),不明原因发热10％ (2/20),乏力5％ (1/20),皮疹5％ (1/20).治疗3个月,国产仿制药CCyR略低于原研药(P =0.021),差异无统计学意义(P＞0.05).不良反应易控制,无药物毒性相关性死亡.结论 国产甲磺酸伊马替尼初始治疗新诊断儿童CP-CML的早期血液学、细胞遗传学和分子学反应良好,安全可靠,本研究尚未发现国产仿制药与原研药在疗效和安全性上有明显差别.