慢病毒载体在β地中海贫血基因治疗中的研究进展

β地中海贫血(β地贫)是一种由β珠蛋白基因突变导致β珠蛋白合成障碍或结构改变而引起的常见遗传性血液病.当前针对β地贫的慢病毒载体(LVV)介导的基因治疗,主要分为利用LVV将具有完整功能的β-血红蛋白基因添加在染色体上的基因整合策略,以及利用 LVV将特异性核酸酶递送到造血干细胞中,对 β-珠蛋白(HBB)基因进行原位修复的基因组编辑策略.提高病毒滴度与转导效率、降低脱靶率及推进临床试验是这两种策略的主要研究方向.