髓外病变对初诊多发性骨髓瘤患者预后的影响

目的:比较初诊多发性骨髓瘤（NDMM）非髓外病变（non-EMD）、骨旁髓外（EM-B）和软组织髓外（EM-E）患者的临床特征及预后，并探讨自体造血干细胞移植（ASCT）对EMD的影响。方法:回顾性分析上海交通大学医学院附属瑞金医院2015年1月至2022年1月收治的515例NDMM患者，114例（22%）伴EMD患者，其中EM-B组91例（18%），EM-E组23例（4%）。通过卡方检验比较3组患者临床特征的差异；通过Kaplan-Meier法比较3组患者无进展生存（PFS）和总生存（OS）差异；通过Cox比例风险模型的多因素分析确定独立预后因素。结果:三组患者在年龄、性别、国际分期系统（ISS）分期、轻链、肌酐清除率、细胞遗传学危险度、17p缺失、是否接受ASCT和诱导方案类型等方面差异均无统计学意义。13% EM-E患者M蛋白为IgD型，显著增高（ P=0.021）。non-EMD、EM-B和EM-E 3组患者中位PFS时间分别为27.4、23.1和14.0个月，中位OS期分别为未达到、76.8个月和25.6个月，EM-E的PFS（对non-EMD， P=0.004；对EM-B， P=0.036）和OS（对non-EMD， P<0.001；对EM-B， P=0.002）最差，而EM-B与non-EMD组之间PFS和OS差异无统计学意义。多因素分析中，EM-E是NDMM患者OS的独立预后危险因素（ HR=8.779， P<0.001），对PFS也产生不良影响（ HR=1.874， P=0.050）。在未接受ASCT患者中，EM-B患者OS显著差于non-EMD组（中位76.8个月对未达到， P=0.029），但在ASCT患者中，EM-B和non-EMD组PFS和OS差异无统计学意义。 结论:与初诊non-EMD、EM-B比较，EM-E患者预后最差，而且EM-E是NDMM患者OS的独立危险因素。ASCT能克服EM-B的不良预后。