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LENTIGLOBIN GENE THERAPY IN PATIENTS WITH TRANSFUSION-DEPENDENT beta-THA-LASSEMIA AND NON-beta 0/beta 0 GENOTYPES: OUTCOMES FROM THE COMPLETED PHASE 1/2 NORTHSTAR AND ONGOING PHASE 3 NORTHSTAR-2 STUDIES

F. Locatelli,M. Walters,J. Kwiatkowski,S. Hongeng, J. Porter, J. Rasko,M. Sauer,A. Thrasher,I. Thuret,G. Schiller,H. Elliot, B. Deary,Y. Chen,G. Tao,R. Colvin,A. Thompson

HAEMATOLOGICA（2019）

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