Les essais cliniques en cancérologie pédiatrique: Recommandations pour le développement des nouveaux agents anticancéreux

Les cancers de l’enfant et de l’adolescent sont des maladies rares. Malgré les progrès thérapeutiques accomplis (plus de deux cas sur trois guéris), le cancer demeure la première cause de décès par maladie chez l’enfant de plus de 1 an. L’accès à des nouveaux médicaments plus efficaces et / ou mieux tolérés est donc une priorité de Santé Publique. Notre table ronde s’est ainsi fixé comme objectif de faire un état des lieux et de proposer des recommandations visant à faciliter un accès coordonné, rationnel et plus rapide aux nouvelles thérapies. La participation active de cancérologues pédiatres, de parents, d’industriels du médicament et des autorités réglementaires s’est avérée nécessaire et très constructive. Très peu de nouveaux agents anticancéreux ont été développés par les firmes pharmaceutiques chez l’enfant au cours des 10 dernières années. La table ronde a identifié une évolution actuelle du contexte qui semble favorable : mobilisation des parents et associations de parents ; initiatives européennes pour inciter les industriels à évaluer les médicaments chez l’enfant ; initiatives réglementaires pour guider les développements ; et existence de réseaux de recherche clinique structurés en cancérologie pédiatrique, y compris pour le développement thérapeutique précoce.