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Aufbauend auf dieser Arbeit an Flüssigkeits- und digital-motorischen Biomarkern führen wir nun eine ganze Reihe von First-in-Human-Therapiestudien mit gezielten, mechanistischen Antisense-Oligonukleotiden (ASO) bei verschiedenen genetischen Ataxien, FTD, Alzheimer und ALS durch. Dazu gehört auch ein systematisches Entwicklungsprogramm für hoch individualisierte "n-of-1"-ASOs, bei dem mechanistische Behandlungen entwickelt und auf den Markt gebracht werden, die sogar auf einzelne Patienten und ihre jeweiligen persönlichen Mutationen zugeschnitten sind (1 Mutation 1 Medicine, Synofzik et al, 2022, Nucleic Acid Therap).
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JOURNAL OF NEUROLOGY NEUROSURGERY AND PSYCHIATRY (2024)
Jennifer Faber,Moritz Berger,Carlo Wilke,Jeannette Hubener-Schmid,Tamara Schaprian,Magda M. Santana,Marcus Grobe-Einsler, Demet Onder, Berkan Koyak,Paola Giunti,Hector Garcia-Moreno, Cristina Gonzalez-Robles,
ANNALS OF NEUROLOGYno. 2 (2024): 400-406
Maike F. Dohrn,Danique Beijer,Museer A. Lone, Elif Bayraktar,Piraye Oflazer,Rotem Orbach,Sandra Donkervoort,A. Reghan Foley, Aubrey Rose,Michael Lyons,Raymond J. Louie,Kenneth Gable,
Magda Matos Santana,Patrick Silva,Maria M Pinto,Laetitia Gaspar,Rui Jorge Nobre,Sonia Duarte, Tania Marques, Margarida Gama-Carvalho,Cristina Januario,Ines Cunha,Joana Ribeiro,Jeannette Huebener-Schmid,
biorxiv(2024)
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Alzheimer's research & therapyno. 1 (2024): 10-10
Jan Kern,Judith Boehringer,Dagmar Timmann,Regina Trollmann,Claudia Stendel, Cristoph Kamm, Markus Roebl,Vidiyaah Santhanakumaran,Samuel Groeschel,Stefanie Beck-Woedl,Sophia Goericke, Ingeborg Kraegeloh-Mann,
NEUROLOGYno. 1 (2024): e207898-e207898
Journal of neurologypp.1-9, (2024)
Stem Cell Research (2024): 103363-103363
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